GMP / GLP / GCP
Zusammenfassung
Advanced Therapy Medicinal Products – Erfahrungen der ersten 10 Jahre
Seit etwa 10 Jahren wird die EU „Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP“ Regulation 1394/2007 angewendet und wir nehmen dies zum Anlass, die in dieser Zeit gesammelten Erfahrungen im Hinblick auf spezielle GMP-/regulatorische Anforderungen zu diskutieren.
Insbesondere behandeln wir Themen, welche in dieser Zeit aus der Praxis erwachsen sind und sich auf quantifizierbare Eigenschaften und Spezifikationen derartiger Produkte beziehen. Dies sowohl für autologe wie auch allogen eingesetzte Produkte, insbesondere da derartige quantitative Charakterisierungen zunächst als Hürden wahrgenommen werden können, tatsächlich jedoch helfen, wirksame Produkte zu identifizieren.
Weiterhin diskutieren wir die Auswirkungen der speziell für diese Produkte geschaffenen GMP Guideline und deren Auswirkungen bzw. deren Praxisbezug.
Schließlich betrachten wir das Thema Kombinationsprodukte, welche in diesem Zusammenhang bisher vornehmlich als Kombinationen aus Medizinprodukten und ATMPs gesehen werden, jedoch mit großer Wahrscheinlichkeit auch Kombinationen aus ATMPs und niedermolekularen Substanzen darstellen können und werden; wir zeigen an einem Beispiel die Wirksamkeit eines solchen small molecule/ATMP-Kombinationsproduktes und geben eine Perspektive für die Klassifizierung derartiger Produkte.
Abstract
We review the GMP/regulatory experience with advanced therapy medicinal products (ATMPs) approximately 10 years after EC regulation 1394/2007, aka the ATMP regulation applied. Particularly, we discuss practical issues which have arisen during this period and which pertain to quantitative aspects of specifications of such products – both allogenic and autologous – and how these perceived hurdles may help in identifying truly useful