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    Rubrik: europharm®

    Aktivitäten des COMP

    Vom 19.–21. Febr. 2019 fand bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in London die 208. Sitzung des Ausschusses für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) statt. Dabei verabschiedete der Ausschuss: 6 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp rh10, der das humane Cholesterol-24-Hydroxylase-Gen enthält, für die Behandlung von Morbus Huntington; Brainvectis Codon-optimierte humane Mukoviszidose-Transmembran-Leitungsfähigkeit-regulierende mRNA, komplexiert mit lipidbasierten Nanopartikeln, zur Behandlung der Mukoviszidose; Real Regulatory 1-[(3S)-3-{4-Amino-3-[(3,5-dimethoxyphenyl)ethynyl]-1H-pyrazol[3,4-d]pyrimidin-1yl}pyrrolidin-1-yl]-2-propen-1-on zur Behandlung von Gallengangskarzinomen; Taiho Pharma 2-[3-(2-Chlor-4-{[5-cyclopropyl-3-(2,6-dichlorphenyl)-1,2-oxazol-4-yl]methoxy}phenyl)-3hydroxyazetidin-1-yl]pyridin-4-carbonsäure-2-amino-2-(hydroxymethyl)propan-1,3-diol (1/1) zur Behandlung der primären sklerosierenden Cholangitis; Gilead 4-Hydroxy-6-{2-[4-(trifluormethyl)phenyl]ethyl}pyridazin-3(2H)-on zur Behandlung der Friedreich-Ataxie; Takeda Pharma Marzeptacog ...