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    Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht

    Orphan Drugs und Hämophilieversorgung: Was bringt das GSAV?

    Gesetz und Recht

    1. Orphan Drugs – Überblick
    2. Anerkennung als Orphan Drug
    3. Erstattungsfragen
    4. Besonderheiten Hämophilieversorgung
    5. Geplante Änderungen durch GSAV
    6. Fazit
    Dr. iur. Christian Rybak · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft mbB, München

    Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten unterliegen besonderen rechtlichen Rahmenbedingungen. Dies ist Folge des Umstands, dass diese Erkrankungen derart selten sind, dass Forschung und Entwicklung der Präparate aufgrund der unzureichenden Datenlage und des erheblichen Aufwands im Verhältnis zu der zu behandelnden Patientenzahl mit erheblichen Problemen verbunden sind. Das gilt nicht nur für die zulassungsrechtlichen Rahmenbedingungen, sondern nicht zuletzt auch für die Frage, ob und in welcher Weise diese Präparate erstattet werden können. Die Grundlagen der (...)