PDCO – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 12, Seite 1094 (2025))

Throm S

PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Sept. 2025 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 9.–12. Sept. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wählte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) Sylvie Benchetrit aus Frankreich für eine weitere 3-jährige Amtsperiode zur stellvertretenden Vorsitzenden und verabschiedete folgende Voten: 10 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Barzolvolimab zur Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria bei Kindern ab 2 Jahren; Celldex Therapeutics Tebipenem pivoxil zur Behandlung von Harnwegsinfektionen bei Kindern ab 1 Monat; GlaxoSmithKline Lebendimpfstoff zur Verhütung der Japanischen Enzephalitis bei Kindern ab 9 Monaten, Substipharm Biologics Adeno-assoziierter Virus vom Serotyp 5, der das humane NR2E3-Gen enthält, ...

CHMP und CMDh – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 12, Seite 1088 (2025))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Empfehlungen zu Humanarzneimitteln im Nov. 2025 · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 10.–13. Nov. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 6 positive Voten für folgende Medikamente mit neuem Wirkstoff: Dawnzera® (Donidalorsen) : Injektionslösung in Fertigpen, ein Orphan-Medikament von Otsuka Pharmaceutical zur Verhütung ererbter Angioödem(HAE)-Attacken bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen. Der Wirkstoff gehört zu den Hämatologika (Anatomischer-Therapeutischer-Chemischer[ATC]-Code: noch nicht festgelegt). Es handelt sich um ein Antisense-Oligonukleotid, das mit 3 N-Acetylgalaktosaminresten konjugiert ist. Donidalorsen bewirkt einen über Ribonuklease H1 vermittelten Abbau der Präkallikrein(PKK)-mRNA, was zu einer Reduktion der Produktion des PKK-Proteins ...

COMP – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 992 (2025))

Throm S

COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im Sept. 2025 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 9.–11. Sept. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam folgende Voten: 11 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Bevantololhydrochlorid zur Behandlung von Morbus Huntington ; 44 900 Betroffene; Som Innovation Biotech Ceruloplasmin zur Behandlung ererbter Aceruloplasminämien; 4 490 Betroffene; Kedrion Fenfluraminhydrochlorid zur Behandlung des Rett-Syndroms; 44 900 Betroffene; UCB Pharma Mezagitamab zur Behandlung der primären Immunglobulin-A-Nephropathie; 179 600 Betroffene; Takeda Pharmaceuticals Synthetisches siRNA-Oligonukleotid gegen Hepatitis-B-Virus-X-Gen-Transkripte, konjugiert mit N-Acetylgalaktosamin Natriumsalz; 179 600 Betroffene; Ribocure Pharmaceuticals Humaner Immunglobulin G1 monoklonaler Antikörper ...