Aktivitäten des PDCO

Rubrik: europharm®

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1468 (2020))

Throm S

Aktivitäten des PDCO / Throm • PDCO · Throm S · Geschäftsführer Forschung, Entwicklung, Innovation, vfa – Die forschenden Pharma-Unternehmen, Berlin
Bei seinen Sitzungen am 23.–26.06. und 21.–24.07.2020 verabschiedete der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO): 10 bzw. 14 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Fasinumab zur Behandlung chronischer muskuloskelettaler und nicht muskuloskelettaler Schmerzen; Regeneron Cilofexor zur Behandlung der primären sklerosierenden Cholangitis; Gilead Sciences Guselkumab zur Behandlung von Morbus Crohn; Janssen-Cilag Resamirigen bilparvovec zur Behandlung der X-Chromosom-assoziierten myotubulären Myopathie; Audentes Therapeutics Soticlestat zur Behandlung des Dravet-Syndroms und des Lennox-Gastaut-Syndroms; Takeda Pharma (R)-1-(1-Acryloylpiperidin-3-yl)-4-amino-3-(4-phenoxyphenyl)-1H-imidazo[4,5-c]pyridin-2(3H)-on zur Behandlung Multipler Sklerose; Genzyme Darunavir/Ritonavir zur Behandlung von HIV-1-Infektionen; Pharos – Pharmaceutical Oriented Services Marstacimab zur Behandlung der ererbten Hämophilie A und der ererbten Hämophilie B; Pfizer Lonapegsomatropin ...

Aktivitäten des COMP

Rubrik: europharm®

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1466 (2020))

Throm S

Aktivitäten des COMP / Throm • COMP · Throm S · Geschäftsführer Forschung, Entwicklung, Innovation vfa – Die forschenden Pharma-Unternehmen, Berlin
Vom 6.–8.10.2020 fand bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam die 226. Sitzung des Ausschusses für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) statt. Dabei verabschiedete der Ausschuss: 13 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp 9, der das Codon-optimierte humane GRN-G en exprimiert, zur Behandlung der frontotemporalen Demenz; PPD Bulgaria IgG1-humanisierter monoklonaler Antikörper gegen den pankreatischen Adenokarzinom-hochregulierten Faktor zur Behandlung von Pankreaskarzinomen; Prestige Biopharma Belgium Perflubron zur Behandlung von ererbten Lungen-Hypoplasien; Boyd Consultants Tislelizumab zur Behandlung von Ösophagus-Karzinomen; BeiGene Ireland Zanidatamab zur Behandlung von Magenkarzinomen; Voisin Consulting ...

Aktivitäten des CHMP und CMDh

Rubrik: europharm®

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1459 (2020))

Throm S

Aktivitäten des CHMP und CMDh / Throm • CHMP und CMDh · Throm S · Geschäftsführer Forschung, Entwicklung, Innovation, vfa – Die forschenden Pharma-Unternehmen, Berlin
Bei der virtuell durchgeführten Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 12.–15.10.2020 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 7 positive Voten inkl. Risikomanagementpläne für folgende Medikamente mit neuem Wirkstoff oder neuer Wirkstoffkombination: Leqvio® (Inclisiran): Injektionslösung von Novartis zur Behandlung Erwachsener mit primären Hypercholesterolämien oder gemischten Dyslipidämien. Der Wirkstoff (Anatomisch-Chemischer-Therapeutischer (ATC)-Code: C10AX16) reduziert intrahepatische PCSK9 (Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9)-Enzyme und das Recycling von Low-Density-Lipoprotein(LDL)-C-Rezeptoren sowie deren Expression auf der Oberfläche von Hepatozyten. Das bewirkt eine erhöhte LDL-C-Aufnahme und niedrigere LDL-C-Spiegel im Blutkreislauf. Der Nutzen von Leqvio: Reduzierung der LDL-C-Spiegel in weit stärkerem Ausmaß als Placebo. ...