Aktivitäten des PDCO

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 03, Seite 252 (2023))

Throm S

Aktivitäten des PDCO / Throm • PDCO · Throm S · Berlin
Bei seiner Sitzung vom 13.–16. Dez. 2022 dankte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) den ausscheidenden Mitgliedern Nora Kriauzaite, der Vertreterin der Patientenorganisationen, und Sara Galluzzo, der Vertreterin Italiens, für ihre Beiträge und begrüßte Tomasz Grybek als neuen Vertreter der Patientenorganisationen. Bei dieser Sitzung wurden folgende Empfehlungen verabschiedet: 12 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: O 2'-MOE Antisense Oligonukleotid, das auf das Protein ApoC-III abzielt (ISIS 678354), zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms ab 2 Jahre; Ionis Pharmaceuticals Asundexian zur Behandlung arterieller Thromboembolien ab 6 Monate; Bayer Perflubutan zur Diagnose fokaler Leberläsionen ab Geburt; GE Healthcare Avexitid acetat zur Behandlung des ererbten Hyperinsulinismus ab ...

Aktivitäten des COMP

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 03, Seite 249 (2023))

Throm S

Aktivitäten des COMP / Throm • COMP · Throm S · Berlin
Die 250. Sitzung des Ausschusses für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) fand vom 6.–8. Dez. 2022 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam statt. Der Ausschuss dankte Dimitrios Filippou, dem ausscheidenden Mitglied Griechenlands, für seine Beiträge und verabschiedete: 11 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Nanatinostat/Valganciclovir zur Behandlung von diffusen großen B-Zell-Lymphomen; Pharma Gateway Octreotid acetat zur Behandlung des Karzinoid-Syndroms; Amryt Pharmaceuticals 3-(1-(2',3'-Dimethoxy-[1,1'-biphenyl]-4-yl)-1H-1,2,3-triazol-4-yl)benzoesäure zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie; Chemicare Vorasidenib hemicitrat hemihydrat zur Behandlung von Gliomen; Servier N1,N14-Diethyl-3S,12S-dihydroxyhomospermin tetrahydrochlorid zur Behandlung von Pankreas-Karzinomen; PPD Bulgaria Autologe hämatopoetische Zellen, die genetisch mit einem ...

Aktivitäten des CHMP und CMDh

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 03, Seite 243 (2023))

Throm S

Aktivitäten des CHMP und CMDh / Throm • CHMP und CMDh · Throm S · Berlin
Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 20.–23. Febr. 2023 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete 3 positive Voten inkl. Risikomanagement-Plänen für folgende neuen Medikamente mit neuem Wirkstoff: Elfabrio® (Pegunigalsidase alfa): Infusionslösungskonzentrat, ein Orphan-Medikament von Chiesi Farmaceutici zur Langzeit-Enzymersatztherapie von Erwachsenen mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry. Der Wirkstoff ist eine rekombinante humane α-Galactosidase-A (Anatomischer-Therapeutischer-Chemischer(ATC)-Code: A16AB20) und stellt eine externe Quelle für dieses Enzym dar. Der Nutzen von Elfabrio: Reduktion von Substraten, die Nierenerkrankungen bei Morbus Fabry verursachen, was zu einer reduzierten Verschlechterung der Nierenfunktion bei erwachsenen Morbus-Fabry-Patienten führt. ...