Wie entsteht ein Arzneimittel ...? Welche Schritte braucht es von der 1. Idee bis zum zugelassenen Medikament?

Forschende Arzneimittelunternehmen verfolgen aufmerksam die Entwicklung neuer Ideen zu Krankheitsmechanismen und potenziellen Targets in der akademischen Wissenschaft. Erscheint ein Target vielversprechend, beginnt im Forschungslabor die Suche nach einem passenden pharmakologisch aktiven Molekül. Verständlich erklärt der Autor die spannende Welt der Arzneimittelforschung und den weiten Weg vom Kandidatenmolekül zum fertigen Medikament.

Aus dem Inhalt: Grundlagenforschung | Präklinische und klinische Entwicklung | Klinische Prüfungen | Gesetzliche und regulatorische Rahmenbedingungen

Die Suche nach dem Erfolgsrezept: Krankheitsbildung, Therapieoptionen und Entwicklungserfolge | Ökonomische Aspekte, Finanzierung und Budget | Innovative Konzepte

Eine Einführung für alle, die sich einen Überblick verschaffen wollen über die Phasen, die ein Arzneimittel von seiner Entstehung bis zur Marktreife durchläuft.

Peptidomics findet zunehmend Anwendung im universitären Bereich, in der Biotechnologie und der pharmazeutische Industrie. Unterstützt durch innovative Technologien nutzt diese neue Disziplin Informationen aus dem Genom und beschreibt Krankheiten und Wirkmechanismen von Arzneistoffen auf molekularer Ebene durch Analyse der Vielfalt an Peptiden in lebenden Organismen. Die Entdeckung von Biomarkern wird durch Peptidomics in hervorragender Weise unterstützt.

Präzise Diagnosen und maßgeschneiderte Behandlung von Krankheiten – diese Vision ist es, die Forscher zur Beschäftigung mit Peptidomics veranlaßt. Im vorliegenden Buch vermittelt BioVisionN, ein Pionier auf diesem Gebiet, einen Einblick in die einzigartigen Technologien der "Differential Display Analysis" von Peptiden und stellt Werkzeuge für die Bioinformatik und das "Data Mining" vor. Desweiteren wird auf einige der bedeutendsten medizinischen Anwendungen dieser sich rasch entwickelnden Technologie eingegangen: Krankheiten des ZNS, Tumoren und Diabetes. Das Health Care Competence Center – HC3, spezialisiert auf innovative Strategien im Gesundheitswesen, unterstreicht die Rolle von Peptidomics in der Entwicklung neuer Arzneimittel auf der Basis eines globalen Primärdatenbewertungssytems und zeigt Zukunftsperspektiven auf.

Immer mehr „Biopharmazeutika“ – in der Mehrzahl Arzneistoffe auf Proteinbasis – werden entwickelt und gelangen zur Marktreife. Renommierte Autoren aus Hochschule und Industrie beleuchten aus unterschiedlichen Perspektiven diese aktuelle Thematik der Arzneistoffentwicklung auf Proteinbasis mit all ihren Möglichkeiten und Herausforderungen.

Das Buch vermittelt wertvolles Insiderwissen von der Proteinchemie zur Pharmakokinetik/Pharmakodynamik, von der Analytik zur Verpackung sowie von der Formulierung bis hin zu zulassungsrelevanten Fragen. Dabei wurde als wichtigstes Ziel, die praktische Relevanz nicht aus den Augen gelassen was durch die praktische Erfahrung aller Autoren gewährleistet wird, die in den verschiedenen Bereichen der Entwicklung von Proteinpharmazeutika involviert sind.

Eine der innovativen Darreichungsformen von Arzneimitteln mit breitem Anwendungsspektrum zielt auf die pulmonale Applikation. Ihr wird eine große Zukunft vorausgesagt, geht es doch um neue und für den Patienten angenehmere Therapiesysteme für den Einsatz von beispielsweise Insulin, Antiasthmatika/Broncholytika und anderen geeigneten Wirkstoffen.

Das Buch faßt den aktuellen Wissensstand um die pulmonale Arzneimittelverabreichung zusammen, stellt dabei die physiologischen Grundlagen vor, behandelt alle Fragen der pharmazeutischen Technik und Produktion sowie des Einsatzes neuer Darreichungsformen in Klinik und Praxis. Nicht unberücksichtigt bleiben wichtige Aspekte zur Analytik und zum regulatorischen Umfeld.

• in der Zulassung für Generika nach AMG
• bei pädiatrischen und Orphan-Arzneimitteln
• in der frühen Nutzenbewertung und Preisbildung nach SGB V
• für Strategien in der Produktentwicklung und für den Market Access in Europa

Beschrieben werden die Stabilitätsprüfungen für synthetische und biotechnologische Wirkstoffe sowie für Phytopharmaka. Exemplarisch wird gezeigt, wie man auf rationellem Weg vom Wirkstoff zur erfolgreichen Zulassung kommt.

Schwerpunkte der Darstellung sind:

• Die naturwissenschaftlichen Grundlagen (z.B. Veränderungen des Wirkstoffes, Untersuchungsmethoden, Reaktionskinetik)
  Stabilitätsprüfungen in der Praxis (ein schließlich biotechnologischer Zubereitungen und Phytopharmaka), auch Organisationsformen der Prüfungen
• Packmittelwesen
• Definitionen
• Ausführliche Kommentierungen von behördlichen Vorgaben auf internationaler wie auf nationaler Ebene, v. a. von den einschlägigen ICH Guidelines einschließlich der Biotech-Guidelines
• Beurteilung der Haltbarkeit in Offizin und Krankenhausapotheke
  Berücksichtigung der unterschiedlichen Klimazonen