PDCO – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 02, Seite 90 (2026))

Throm S

PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Nov. 2025 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 11.–14. Nov. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam begrüßte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) Deo Debattista als neues stellvertretendes Mitglied für Malta und verabschiedete folgende Voten: 13 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Ersodetug zur Behandlung des ererbten Hyperinsulinismus bei Kindern ab Geburt; Rezolute Allogene, periphere, aus Blut gewonnene Fratrizid(Brudermord)-resistente T-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der einen chimären Antigenrezeptor gegen CD7 exprimiert, zur Behandlung von Kindern ab 1 Jahr mit lymphoblastischen T-Zell-Lymphomen/Leukämien; Yes Pharmaceutical Development Services Azetukalner zur Behandlung von Epilepsie-Syndromen und ...

COMP – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 03, Seite 186 (2026))

Throm S

COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im Dez. 2025 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) dankte bei seiner Sitzung vom 2.-3. Dez. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam Michel Hoffmann aus Luxemburg für seine Beiträge und verabschiedete folgende Voten: 17 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Navtemadlin zur Behandlung der Myelofibrose; 44 900 Betroffene; Yes Pharmaceutical Development Services Deupirfenidon zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose; 134 700 Betroffene; Granzer Regulatory Consulting & Services Canvuparatid zur Behandlung des Hypoparathyroidismus; 134 700 Betroffene; Somerville Development Partners N-[5-(2H-1,3-Benzodioxol-5-yl)-6-{2-[(5-brompyrimidin-2-yl)oxy]ethoxy}pyrimidin-4-yl]-N'-(2-methoxyethyl)schwefelsäurediamid zur Behandlung der primären Immunglobulin-A-Nephropathie; 193 070 Betroffene; ...

PDCO – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 03, Seite 186 (2026))

Throm S

PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Dez. 2025 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 9.–12. Dez. 2025 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam verabschiedete der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) folgende Voten: 11 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Nizubaglustat zur Behandlung der GM1-Gangliosidose bei Kindern ab Geburt; Azafaros Nizubaglustat zur Behandlung der GM2-Gangliosidose bei Kindern ab Geburt; Azafaros Emodepsid zur Behandlung gastrointestinaler Infektionen durch Peitschen-, Haken- oder Rundwürmer bei Kindern ab 1 Jahr; Bayer Relutrigin zur Behandlung von Krämpfen bei Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien bei Kindern ab Geburt; Transcrip Dabogratinib besilat zur Behandlung von Achondroplasien bei Kindern ab Geburt; ...

COMP – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 254 (2026))

Throm S

COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im Jan. 2026 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 20.–22. Jan. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam folgende Voten: 14 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: 4Z,7R,8E,10E,12Z,14S,16Z,19Z)-7,14-Dihydroxydocosa-4,8,10,12,16,19-hexaensäure zur Behandlung von Wirbelsäulenverletzungen; 193 500 Betroffene; Universitat Autònoma De Barcelona 1-{[2-(3,6-Diazabicyclo[3.1.1]heptan-3-yl)-7-(1,3-thiazol-2-yl)-1,3-benzoxazol-4-yl]oxy}-1,1-difluor-2-methylpropan-2-ol zur Behandlung der palmoplantaren Pustulose, 117 000 Betroffene, Syneos Heath Orziloben zur Behandlung von durch Darmversagen verursachten Lebererkrankungen; 36 000 Betroffene; Northsea Therapeutics Spironolacton zur Behandlung des limbalen Stammzellenmangels; 45 000 Betroffene; Dan Mejlachowicz N-[(1S)-1-(4-Tert-butylphenyl)ethyl]-2-(6,7-difluor-1H-benzimidazol-1-yl)acetamid zur Behandlung von Erythromelalgien; 27 000 Betroffene; AlzeCure Pharma Attenuierte Masernviren vom ...

CHMP und CMDh – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 254 (2026))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Empfehlungen zu Humanarzneimitteln im März 2026 · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 23.–26. März 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 4 positive Voten für folgende Medikamente mit neuen Wirkstoffen: Adstiladrin ® ( Nadofaragen firadenovec ) : Injektionssuspension zur intravesikulären Anwendung, eine neuartige Therapie von Ferring Pharmaceuticals zur Behandlung Erwachsener mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG) nicht-responsivem nicht Muskel-invasivem Blasenkarzinom in situ mit oder ohne papilläre Tumore. Der Wirkstoff gehört zu den antineoplastischen Zell- und Gentherapien (Anatomischer-Therapeutischer-Chemischer[ATC]-Code: L01XL10); es handelt sich um eine nicht-replizierende rekombinante Gentherapie auf Basis eines Adenovirus vom Typ 5 als ...

PDCO – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 254 (2026))

Throm S

PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Jan. 2026 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 27.–30. Jan. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam begrüßte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) Birgit Ahrens und Karel Allegaert als neue stellvertretende Mitglieder für Deutschland bzw. Belgien und dankte dem stellvertretenden Mitglied für Frankreich, Florence Flamein, für deren Beiträge. Bei dieser Sitzung wurden folgende Voten verabschiedet: 13 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Ziftomenibat zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern ab 28 Tagen; Kura Oncology Actinium ( 225 Ac) oxodotreotid zur Behandlung solider Tumore bei Kindern ab 1 Monat; Rayzebio Cis-4-(2-Fluor-4-methoxy-5-{[(1S,2R,3S,4R)-3-{[(1-methylcyclobutyl)methyl] carbamoyl}bicyclo[2.2.1]heptan2-yl]carbamoyl}phenoxy)-1-methylcyclohexanecarbonsäure ...

COMP – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 334 (2026))

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COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im Febr. 2026 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 17.–19. Febr. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam folgende Voten: 11 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Tacrolimus zur Behandlung der vernalen Keratokonjunktivitis (Frühjahrskonjunktivitis); 144 000 Betroffene; Laboratoires Thea Acetylleucin zur Behandlung von CACNA1A-bedingten Erkrankungen, 4 500 Betroffene, IntraBio Irpagratinibtosilat zur Behandlung von Leberzellkarzinomen; 90 000 Betroffene; Parexel Dusquetid zur Behandlung von Morbus Behçet; 45 000 Betroffene; Soligenix Dibotatug zur Behandlung von großen granularen lymphatischen Leukämien; 27 000 Betroffene; FGK Representative Service Exalurensulfat zur Behandlung des Alport-Syndroms; 45 000 Betroffene; ...

CHMP und CMDh – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 334 (2026))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Empfehlungen zu Humanarzneimitteln im Apr. 2026 · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 20.–23. Apr. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 2 positive Voten für folgende Medikamente mit neuen Wirkstoffen: Cenrifki® (Tolebrutinib): Filmtabletten von Sanofi Winthrop zur Behandlung Erwachsener mit sekundär progredienter Multipler Sklerose ohne Rückfälle in den letzten 2 Jahren. Der Wirkstoff gehört zu den selektiven Immunsuppressiva (Anatomischer-Therapeutischer-Chemischer(ATC)-Code: L04AA62); es handelt sich um einen Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase. Der exakte Wirkmechanismus ist noch nicht vollständig verstanden; vermutlich kommt er über eine Hemmung der Aktivierung von B-Zellen, Makrophagen und Mikroglia in der ...

PDCO – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 334 (2026))

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PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Febr. 2026 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 24.–27. Febr. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam begrüßte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) als neue stellvertretende Mitglieder Maria Estela Moreno Martin aus Spanien, Celine Chu aus Frankreich und Dimitar Roussinov aus Bulgarien und dankte dem bisherigen Mitglied für Spanien, Fernando de Andres Trelles, für dessen Beiträge. Bei dieser Sitzung wurden folgende Voten verabschiedet: 19 positive Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Felzartamab zur Behandlung der primären Immunglobulin-A-Nephropathie bei Kindern ab 2 Jahren; Biogen Nurandociguat zur Behandlung der chronischen Nierenerkrankung bei Kindern ab 2 Jahren; Bayer Humanisierter ...

COMP – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 408 (2026))

Throm S

COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im März 2026 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 17.–18. März 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam folgende Voten: 10 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Aganirsen zur Verhütung der Abstoßung von Hornhauttransplantaten; 58 500 Betroffene; Laboratoires Kol (2R)-3-(4-{[4-Chlor-2-(difluormethoxy)phenyl]carbamoyl}-4-[5-(propan-2-yl)-1H-pyrazol-1-yl]piperidin-1-yl)-2-(oxan-4-yl)propansäure hydrochlorid/Upadacitinib zur Behandlung der systemischen Sklerose; 157 500 Betroffene; AbbVie 3-(4-((7-Cyano-1-methyl-2-((1-methyl-2-oxo-5-(trifluormethyl)-1,2-dihydropyridin-3-yl)amino)-1H-imidazo[4,5-b]pyridin-6-yl)oxy)pyridin-2-yl)-1,1-dimethylharnstoff zur Behandlung der Myelofibrose; 45 000 Betroffene; Medpace Surovatamig zur Behandlung von großen B-Zell-Lymphomen; 198 000 Betroffene; AstraZeneca Momelotinib zur Behandlung des VEXAS-Syndroms; 31 500 Betroffene; GlaxoSmithKline Antisense Oligonukleotid gegen die SYNGAP1 regulatorische ...