Anforderungen an das digitale Referenzmodell der Cell and Gene Therapy Supply Chain

Rubrik: IT

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 414 (2023))

Arena M | Braun A | Emirzeoglu I | Eskütt D | Friedel C | Haitz N | Kunkel L | Ohlhausen P | Rosenkranz B

Anforderungen an das digitale Referenzmodell der Cell and Gene Therapy Supply Chain / Welche Anforderungen stellen sich an ein digitales Referenzmodell der Cell and Gene Therapy Supply Chain für die Life-Science-Industrie der Zukunft? · Arena M¹, Braun A¹, Emirzeoglu I¹, Eskütt D¹, Friedel C¹, Haitz N¹, Kunkel L¹, Ohlhausen P¹, Rosenkranz B² · ¹ESB Business School, Hochschule Reutlingen, Reutlingen und Tenthpin Management Consultants GmbH, Eschborn und und
In dieser Arbeit werden Anforderungen an ein digitales Referenzmodell der Cell and Gene Therapy (CGT) Supply Chain mittels systematischer Literaturrecherche unter partieller Anwendung der Preferred-Reporting-Items-for-Systematic-Reviews-and-Meta-Analyses(PRISMA)-2020-Methode erarbeitet und erläutert. Die Ergebnisse der Literaturrecherche untermauern, dass die CGT Supply Chain standardisierte und automatisierte Prozesse benötigt, gewissen Transportanforderungen gerecht werden sowie eine lückenlose Rückverfolgbarkeit gewährleisten können muss. Die Anforderungen an das Referenzmodell lehnen sich z. T. an die Anforderungen des klassischen Supply-Chain-Operations-Reference(SCOR)-Modells an, bedürfen jedoch einer Veränderung und Weiterentwicklung unter Beachtung der Besonderheiten der CGT Supply Chain. Auf Basis eines Referenzmodells für die CGT Supply Chain, das die aus dieser Arbeit identifizierten Anforderungen beachtet, ...

Übertragung von Prionen durch Arzneimittel und Medizinprodukte

Rubrik: Wissenschaft

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 402 (2023))

Gröner A

Übertragung von Prionen durch Arzneimittel und Medizinprodukte / Eine Risiko-Bewertung · Gröner A · PathoGuard Consult, Seeheim-Jugenheim
Prionenerkrankungen sind infektiöse neurodegenerative, stets fatal verlaufende Erkrankungen, die durch die Umwandlung (Fehlfaltung) des normalen, zellulären, membrangebundenen Prionproteins (PrP c ) in eine größtenteils Proteinase K-resistente pathologische Form (PrP TSE ) verursacht wird; Prionen, die übertragbaren Krankheitserreger, enthalten keine Nukleinsäure und bestehen nur aus dem faltungsmodifizierten Protein PrP TSE . Bei Tieren vorkommende Prionenerkrankungen wurden schon vor 300 Jahren bei Schafen beschrieben: Scrapie. TSE-relevante Tierarten (transmissible spongiform encephalopathy, übertragbare spongiforme Enzephalopathie, TSE) sind neben Schafen und Ziegen (Scrapie) insbesondere Rinder (bovine spongiform encephalopathy, Bovine spongiforme Enzephalopathie, BSE) sowie sonstige Tiere, die für eine Infektion mit TSE-Erregern empfänglich sind oder auf oralem ...

Prefillable Syringes

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 394 (2023))

Cheusova T

Prefillable Syringes / Critical Features for Ophthalmological Applications · Cheusova T · Gerresheimer Bünde GmbH, Bünde (Germany)
Alongside many primary packaging components, Gerresheimer manufactures prefillable syringes. After filling, a prefillable syringe becomes a prefilled syringe (PFS). For ophthalmological applications, the syringes are frequently filled with drugs to treat different eye diseases. There are 2 major eye therapy areas: cataract surgery, performed in the anterior eye segment, and treatment of pathological blood vessel growth in the inner eye. During cataract surgery, viscoelastics (table 1) such as hyaluronic acid are injected with a syringe into the anterior chamber and lens cavities of the eye. On the one hand this ensures that the anterior chamber of the eye remains stable, on the ...

Extractables profile of inner-coated containers for pharmaceutical use

Rubrik: Originale

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 382 (2023))

Zuccato D | Rudigier-Voigt E | Löber D

Extractables profile of inner-coated containers for pharmaceutical use / Zuccato et al. • Inner-coated containers · Zuccato D¹, Rudigier-Voigt E², Löber D¹ · ¹SCHOTT Pharma AG & Co. KGaA, Mainz (Germany) und SCHOTT AG, Mainz (Germany)
Borosilicate glass Cyclic Olefin Polymers Coated vial Alkaline solution Extractables Advanced characterization Oxygen transmission rate The interaction between drug solution and primary packaging containers should be reduced to a minimum extent [ 4 ] during the entire drug product’s shelf life. Leaching of glass elements can trigger adverse effects such as protein aggregation or drug inactivation that may compromise the treatment efficacy and, therefore, become a significant source of risk especially for highly sensitive biologics [ 5 ]. For this reason, the chemical resistance of the primary packaging represents one of its most relevant properties. Thanks to its high chemical ...

Kennzeichnung von Arzneimitteln als Teil des Verpackungsprozesses

Rubrik: GMP-Aspekte in der Praxis

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 378 (2023))

Werner V

Kennzeichnung von Arzneimitteln als Teil des Verpackungsprozesses / Werner • Kennzeichnung von Arzneimitteln · Werner V · Novartis Pharma Produktions GmbH, Wehr
Die Anforderungen an die Kennzeichnung von Arzneimitteln müssen immer an die Länderanforderungen angepasst werden. Diese reichen vom simplen Aufdruck der Chargenbezeichnung und des Verfalldatums (Mindestanforderung nach Richtlinie 2001/83/EG) bis zur vollständigen Kodierung und Serialisierung zum Schutz vor Arzneimittelfälschungen. Die Kennzeichnung der Primär- und Sekundärpackmittel ist Bestandteil des Verpackungsprozesses.

Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht

Rubrik: Gesetz und Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 374 (2023))

Rybak C

Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht / Die Soll-Regelung gem. § 130b Abs. 3 Satz 3 SGB V zwischen GKV-FinStG und Schiedsstelle · Rybak C · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft mbB, München
Das GKV-FinStG hat zu erheblichen systematischen Änderungen gerade auch im Hinblick auf die frühe Nutzenbewertung gem. § 35a SGB V, aber auch die sich anschließenden Preisverhandlungen gem. § 130b SGB V geführt, die einen massiven Bruch mit der bisherigen Systematik darstellen. Dies gilt insbesondere auch für die Frage der maßgeblichen Preisanker, da die Höhe der Jahrestherapiekosten der zweckmäßigen Vergleichstherapie für die Vereinbarung des Erstattungsbetrags durch die gesetzliche Neuregelung noch an zusätzlicher Bedeutung gewonnen hat. Dabei hat die Schiedsstelle gem. § 130b Abs. 5 SGB V erstmalig Kriterien aufgestellt, auf deren Grundlage eine Durchbrechung der schon bislang bestehenden Soll-Regelung möglich erscheint.

Aktivitäten des CAT

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 372 (2023))

Wilken M

Aktivitäten des CAT / Wilken • CAT · Wilken M · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e. V., Berlin
Der Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) der Europäischen Arzneimittelagentur EMA hat von Nov. 2022 bis Jan. 2023 monatlich Sitzungen abgehalten. Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) sind Arzneimittel für die Anwendung am Menschen auf der Basis von Gentherapie, somatischer Zelltherapie oder Tissue Engineering. Der CAT wurde mit der Verordnung (EG) 1394/2007 über Arzneimittel für neuartige Therapien 1) bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam eingerichtet. Die Verordnung findet seit dem 30. Dez. 2008 Anwendung. Während seiner Plenarsitzung im Dez. 2022 nahm der CAT einen positiven Stellungnahmeentwurf für Hemgenix® (Etranacogen dezaparvovec) für die folgende Indikation an: Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener ...

Aktivitäten des PRAC

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 368 (2023))

Thurisch B | Sickmüller B

Aktivitäten des PRAC / Aktuelle Empfehlungen des Ausschusses für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) · Thurisch B, Sickmüller B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e. V., Berlin
Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) ist in erster Linie für die Beurteilung aller Aspekte des Risikomanagements von Humanarzneimitteln zuständig. Dies umfasst die Ermittlung, Bewertung, Minimierung und Kommunikation der Risiken von Nebenwirkungen, unter gebührender Berücksichtigung des therapeutischen Nutzens des Humanarzneimittels, der Gestaltung und Bewertung der Unbedenklichkeitsstudien nach der Genehmigung sowie Pharmakovigilanz-Audits. Der PRAC gibt somit – abhängig vom jeweiligen Verfahren – Empfehlungen an den Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), die Koordinierungsgruppe (Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures, CMDh), die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) oder die Europäische ...

Aktivitäten des PDCO

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 363 (2023))

Throm S

Aktivitäten des PDCO / Throm • PDCO · Throm S · Berlin
Bei seiner Sitzung vom 17.–20. Jan. 2023 dankte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) dem ausscheidenden Mitglied Agnes Gyurasics/Ungarn für ihre Beiträge und begrüßte Adrienn Horváth als neuen Vertreter Ungarns. Bei dieser Sitzung wurden folgende Empfehlungen verabschiedet: 10 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Zilebesiran Natrium zur Behandlung des Bluthochdrucks ab 2 Jahre; Alnylam Danuglipron zur Behandlung der Obesitas ab 6 Jahre; Pfizer Insulin lispro zur Behandlung des Diabetes Typ 1 ab 1 Jahr und des Diabetes Typ 2 ab 10 Jahre; Adocia (S)-2-Hydroxy-6-((4-(2-(2-hydroxyethyl) nicotinoyl) morpholin-3-yl) methoxy) benzaldehyd zur Behandlung der Sichelzell-Erkrankung ab 6 Monate; Global Blood Therapeutics Cemdisiran zur Behandlung der Myasthenia gravis ab 6 Jahre; ...

Aktivitäten des COMP

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 04, Seite 360 (2023))

Throm S

Aktivitäten des COMP / Throm • COMP · Throm S · Berlin
Bei der Sitzung des Ausschusses für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) vom 17.–19. Jan. 2023 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam begrüßte dieser Ruta Mameniskiene als neues Mitglied für Litauen und verabschiedete folgende Voten: 15 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: (3 Beta,24S)-25,25,25-trifluor-3-methyl-26,27-dinorergost-5-en-3,24-diol zur Behandlung von Morbus Huntington; Raremoon Consulting Humanisierter Immunglobulin G1 monoklonaler Antikörper gegen Annexin A1 zur Behandlung von Pankreaskarzinomen; Rapport Global Strategic Services Fosmanogepix zur Behandlung der Fusariose; Pfizer Fosmanogepix zur Behandlung der Lomentosporiose; Pfizer Osmanogepix zur Behandlung der Mukormykose; Pfizer Autologe CD34+ Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert ...