Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht

Rubrik: Gesetz und Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 592 (2023))

Ehlers A | Schwiegk N

Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht / Überblick zur aktuellen Arzneimittelgesetzgebung in der EU in Bezug auf Arzneimittel für seltene Leiden · Ehlers A, Schwiegk N · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft mbB, München
Die Europäische Kommission veröffentlichte am 26. Apr. 2023 die lang erwarteten Vorschläge für die Arzneimittelrechtsreform 1) (EU-Pharma-Paket), welche die derzeit bestehenden Regelungen überarbeiten bzw. ersetzen sollen. Von den Änderungen betroffen sind insbesondere die Richtlinie zum Gemeinschaftskodex für Humanarzneimittel (Richtlinie 2001/83/EG), die Orphan-Drug-Verordnung (Verordnung (EG) Nr. 141/2000), die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 sowie die Verordnung über Kinderarzneimittel (Verordnung (EG) Nr. 1901/2006).

Die Grenzen des Wachstums

Rubrik: Analytik

(Treffer aus pharmind, Nr. 07, Seite 661 (2025))

Steinhauer K | Mertens F

Die Grenzen des Wachstums / Kritische Betrachtungen zu quantitativen mikrobiologischen Prüfungen · Steinhauer K, Mertens F · bactologicum GmbH; University of Applied Sciences Kiel; VAAM-Fachgruppe Qualitätsmanagement und VAAM-Fachgruppe Qualitätsmanagement
Qualitätskontrolle Mikrobiologie Keimzahl KBE Ph. Eur. Die Bestimmung der Zahl vermehrungsfähiger Mikroorganismen ist ein wichtiger Teil der Sicherung und Kontrolle der Qualität von Arzneimitteln. Quantitative mikrobiologische Prüfungen sind für verschiedene Schritte der pharmazeutischen Herstellung beschrieben und vorgegeben, z. B. für Rohstoffe und nicht-sterile Produkte nach Ph. Eur. 2.6.12 [ 1 ] Bioburdenprüfungen während des Herstellprozesses [ 2 , 3 ] Gereinigtes Wasser oder Wasser zur Injektion (Monografien) [ 4 , 5 ] Mikrobiologisches Umgebungsmonitoring [ 6 , 7 ] Leider gibt es keine universelle Methode, mit der eine ultimative Aussage zur Anzahl evtl. vorliegender Kontaminanten möglich wäre. Grundsätzlich können Zellen von Mikroorganismen unter einem Mikroskop direkt ausgezählt werden. ...

Aktivitäten des PRAC

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 582 (2023))

Thurisch B | Sickmüller B

Aktivitäten des PRAC / Aktuelle Empfehlungen des Ausschusses für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) · Thurisch B, Sickmüller B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e. V., Berlin
Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) ist in erster Linie für die Beurteilung aller Aspekte des Risikomanagements von Humanarzneimitteln zuständig. Dies umfasst die Ermittlung, Bewertung, Minimierung und Kommunikation der Risiken von Nebenwirkungen, unter gebührender Berücksichtigung des therapeutischen Nutzens des Humanarzneimittels, der Gestaltung und Bewertung der Unbedenklichkeitsstudien nach der Genehmigung sowie Pharmakovigilanz-Audits. Der PRAC gibt somit – abhängig vom jeweiligen Verfahren – Empfehlungen an den Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), die Koordinierungsgruppe (Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures, CMDh), die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) oder die Europäische ...

Rethinking Manufacturing Quality in Pharma

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 424 (2025))

Helbling J | Bernasconi M | Friedli T

Rethinking Manufacturing Quality in Pharma / Helbling et al. | Manufacturing Quality · Helbling J, Bernasconi M, Friedli T · Universität St.Gallen
Quality Leadership Risk Management Quality Metrics Quality Management Maturity Quality Culture Patients expect to have access to required drugs when needed. However, the SARS-CoV-2 pandemic has made it clear that drug availability is not guaranteed, and that supply chain disruptions and product shortages are a threat to public healthcare [ 1 ]. However, drug shortages are unfortunately not a new topic. Even before the pandemic, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) investigated the root causes of the increasing number of drug shortages [ 2 ]. In particular, manufacturing quality issues contributed 62 % of drug shortages from 2013–2017 [ 3 ...

Aktivitäten des COMP

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 576 (2023))

Throm S

Aktivitäten des COMP / Throm • COMP · Throm S · Berlin
Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 21.–23. März 2023 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam folgende Voten: 4 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Autologe, aus Fett gewonnene, mesenchymale Stammzellen zur Behandlung der Ösophagus-Atresie; nicole BEARD Escherichia coli, Stamm Nissle 1917, der einen hoch affinen Phenylalanin-Transporter, eine modifizierte Phenylalanin-Ammonium-Lyase (S92G, H133M, I167K, L432I, V470A) und eine L-Aminosäure-Deaminase exprimiert, zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie; Orphix Consulting Lurbinectedin zur Behandlung von Weichteilsarkomen; Pharma Mar 2-{4-[4-(4-{5-[(1S)-1-Amino-1-(4-fluorphenyl) ethyl]pyrimidin-2-yl}piperazin-1-yl)pyrrol[2,1-f] [1,2,4]triazin-6-yl]-1H-pyrazol-1-yl}ethan-1-ol zur Behandlung der Mastozytose; Blueprint Medicines Diese Empfehlungen ...

Aktuelles aus G-BA und IQWiG

Rubrik: Gesundheitswesen

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 520 (2023))

Wilken M | Lietz C

Aktuelles aus G-BA und IQWiG / Aktuelle Verfahren der Frühen Nutzenbewertung / Arzneimittelbezogene Beschlüsse des G-BA im Mai 2023 · Wilken M, Lietz C · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e. V., Berlin
Es ist zu beachten, dass die Beschlüsse zur Frühen Nutzenbewertung bereits vor Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft treten. Deshalb können Veröffentlichungsdatum und das Datum des Inkrafttretens auseinanderfallen. Beschlüsse des G-BA vom 12. Mai 2023 zur Änderung der AM-RL in Anlage XII (Verfahren nach § 35a SGB V): Daridorexant (Schlafstörungen) Das Arzneimittel Quviviq® mit dem Wirkstoff Daridorexant ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit Schlafstörungen (Insomnie), deren Symptome seit mindestens 3 Monaten anhalten und eine beträchtliche Auswirkung auf die Tagesaktivität haben. Als zVT wurde vom G-BA eine medikamentöse Kurzzeittherapie mit kurzwirksamen Benzodiazepinen oder Non-Benzodiazepinrezeptor-Agonisten, gefolgt von BSC (Best Supportive Care) festgelegt. Davon war der Hersteller bei der ...

Extractables and Leachables in Gene and Cell Therapies

Rubrik: Analytik

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1036 (2023))

Hauk A | Pahl I | Budde D | Menzel R

Extractables and Leachables in Gene and Cell Therapies / The assessment of extractables from single-use systems · Hauk A, Pahl I, Budde D, Menzel R · Sartorius Stedim Biotech GmbH, Göttingen und
An evaluation is presented, demonstrating evidence that process equipment related leachables (PERLs) from single-use systems (SUS) pose low risk for gene and cell therapy applications. It is shown that available SUS extractables data can serve as a basis for the extractables and leachables assessment in cell and gene therapy (CGT) applications. However, exposure estimation and toxicological evaluation tools need improvement. Thus, a modeling concept was developed to calculate PERLs in the liquid phase and adsorbed on the therapeutic cells under dynamic process conditions. The model revealed PERL exposure levels to patients and cells which were significantly lower compared to those ...

Walter-Cyran-Medaille

Rubrik: In Wort und Bild

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 519 (2023))

Walter-Cyran-Medaille / pharmind • In Wort und Bild
Die Deutsche Gesellschaft für Regulatory Affairs e. V. (DGRA) hat auf ihrem 25. Jahreskongress in Bonn Dr. Olivier Le Blaye im Plenarsaal des World Conference Center die Walter-Cyran-Medaille verliehen. Mit dieser Auszeichnung ehrt die DGRA Dr. Le Blaye für seinen langjährigen und engagierten Einsatz für die Etablierung und die Akzeptanz von Bioequivalenzstudien, die Entwicklung und Etablierung der Kriterien der Inspektion dieser Studien und die Ausbildung von Inspektoren auf europäischer und internationaler Ebene. In seiner Laudatio hob der Beauftragte der DGRA für Aus- und Weiterbildung, Dr. Peter Bachmann, die wissenschaftlichen Verdienste des Preisträgers hervor. Mit der nach dem Pharmazeuten Walter Cyran (1907–2000) benannten ...

Aktivitäten des PDCO

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 06, Seite 577 (2023))

Throm S

Aktivitäten des PDCO / Throm • PDCO · Throm S · Berlin
Bei seiner Sitzung vom 28.–31. März 2023 begrüßte der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) Sara Galluzzo als neues Mitglied für Italien, Greta Budukeviciute als neue Stellvertreterin für Litauen, Cinzia Ciceroni als neue Stellvertreterin für Italien und David Khan als neuen Stellvertreter für Schweden. Er dankte Silvijus Abramavicius (bisheriger Stellvertreter für Litauen) und Kristin Karlsson (bisheriges Mitglied für Schweden; künftig: Sara Vennberg) für deren Beiträge und verabschiedete folgende Empfehlungen: 9 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: 2-Amino-5-(carbamylamino)pentansäure (L-citrullin) zur Behandlung der Sichelzell-Erkrankung ab 2 Jahre; ASK Pharmaceuticals Itolizumab zur Behandlung der akuten Graft-versus-Host-Reaktion ab 1 Monat; Biocon Pharma Albaconazol ...

Zell- und Gentherapie

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1055 (2023))

Kebbel K

Zell- und Gentherapie / Wie transferiert man Prozesse sicher und effektiv? · Kebbel K · Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie, Leipzig
Weltweit werden kontinuierlich neue Zell- und Gentherapiepräparate, sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), zur Therapie von Autoimmun- oder Krebserkrankungen entwickelt und im Rahmen von klinischen Studien geprüft. Doch wie wird sichergestellt, dass Prozesse an verschiedenen Herstellungsstandorten gleich durchgeführt werden und somit zum identischen Produkt führen? Welche Rolle spielen Mitarbeiterqualifizierung, Rohstoffauswahl, Validierungen, Dokumentation und vor allem der Projektpartner selbst?