Contamination Control and Regulatory Considerations

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 786 (2026))

Li J

Contamination Control and Regulatory Considerations / In Aseptic Manufacturing for Cell and Gene Therapies · Li J · Orchard Therapeutics Limited, a Kyowa Kirin company
ATMP CGT CCS Annex 1 Risk-based Approach Cell and gene therapies were once described as the future of medicine. Today, they are increasingly becoming part of the present, with a growing number of approved therapies transforming the treatment landscape for patients with severe and rare diseases. In the European Union and United Kingdom, these products fall under the category of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), which include gene therapy medicinal products, somatic cell therapy medicinal products, tissue engineered products, and combined ATMPs. Despite the significant scientific and clinical progress in the field, the manufacture of cell and gene therapies remains ...

Beyond Compliance

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 780 (2026))

Angelikaki F

Beyond Compliance / Leveraging Process Validation Lifecycle to Strategic Business Advantage · Angelikaki F · INEXCELEON
Process Validation Business Capability Improvement Process validation is a fundamental requirement of current Good Manufacturing Practice (cGMP) and Good Manufacturing Practice (GMP), intended to provide documented evidence that a manufacturing process is capable of consistently producing products that meet predetermined quality attributes and regulatory specifications. The regulatory framework governing process validation is largely harmonized between the U.S. Food and Drug Administration (FDA) [ 1 ] and the European Medicines Agency (EMA) [ 2 ]. The FDA’s Guidance for Industry: Process Validation – General Principles and Practices (2011) introduced a lifecycle approach comprising 3 stages: Process Design, Process Qualification, and Continued Process ...

Reinraumqualifizierung im Wandel

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 772 (2026))

Waidner S

Reinraumqualifizierung im Wandel / Wie EU-GMP-Annex 1 und ISO 14644 die Praxis neu ordnen · Waidner S · Berner International
Annex 1 Reinraumqualifizierung EN ISO 14644 CCS Prozessmonitoring Die Qualifizierung von Reinräumen steht im Wandel. Unternehmen im Good-Manufacturing-Practice(GMP)-Umfeld müssen strenge Anforderungen erfüllen und gleichzeitig stabile, nachvollziehbare und risikobasierte Prozesse sicherstellen. Während Reinräume früher primär technisch betrachtet wurden, verlangen die Regelwerke heute deutlich mehr Transparenz, robuste Risikoanalysen, systematische Kontrollstrategien und ein konsistentes Zusammenspiel zwischen Qualifizierung, Monitoring und Dokumentation. Nicht nur für den Betrieb bestehender Anlagen ergeben sich daraus erhebliche Herausforderungen. Der folgende Beitrag beleuchtet zentrale Impulse und Vorgaben aus dem EU-GMP-Annex 1 und der DIN EN ISO 14644. Er zeigt darüber hinaus praxisnahe Ansätze auf, wie Reinraumqualifizierung, Monitoring und Dokumentation so gestaltet werden können, dass ...

Bürokratieabbau im Arzneimittelrecht

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 764 (2026))

Morhart C | Nießen-Erkel J | Ginnow B | Jahn S | Thurisch B

Bürokratieabbau im Arzneimittelrecht / Morhart et al. | Bürokratieabbau im Arzneimittelrecht · Morhart C, Nießen-Erkel J, Ginnow B, Jahn S, Thurisch B · Pierre Fabre Pharma und CHEPLAPHARM Arzneimittel und BPI
Bürokratie Harmonisierung Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Inspektionen Das Arzneimittelrecht steht seit jeher im Spannungsfeld zwischen dem legitimen Anspruch auf größtmögliche Patientensicherheit und der Notwendigkeit, medizinische Innovationen zeitnah verfügbar zu machen. Kaum ein anderer Rechtsbereich ist dabei so stark von dynamischem Erkenntnisgewinn und internationaler Harmonisierung geprägt. Regulierung dient hier unmittelbar dem Schutz der Patienten und Gesundheit – und doch stellt sich zunehmend die Frage, ob mehr Regulierung und Bürokratie stets auch mehr Sicherheit bedeutet und nicht Selbstzweck geworden ist. Insbesondere die europäische Arzneimittelgesetzgebung hat in den vergangenen Jahren einen bemerkenswerten Ausbau erfahren und wird kontinuierlich überarbeitet und angepasst. Mit der Reform der Richtlinie 2001/83/EC ...

Regulatorische Aspekte des neuen EU-Pharmapakets

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 756 (2026))

Ginnow M

Regulatorische Aspekte des neuen EU-Pharmapakets / Teil 1: Ein Überblick über Aktualisierungen der Zulassungsverfahren · Ginnow, M.D.R.A B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V.
EU-Pharmapaket Arzneimittelzulassung EMA Wissenschaftliche Beratung  Regulatory Sandboxes Die im Nov. 2020 angenommene Arzneimittelstrategie für Europa [ 1 ] zielt darauf ab, einen zukunftssicheren Rechtsrahmen zu schaffen und die Industrie dabei zu unterstützen, Forschung und Entwicklung von Technologien in Bereichen voranzutreiben, die den Patientinnen und Patienten zugutekommen. Ziel ist es, ihre therapeutischen Bedürfnisse zu erfüllen und gleichzeitig Marktversagen entgegenzuwirken. Schwachstellen, die durch die COVID-19-Pandemie aufgedeckt wurden, werden darin ebenfalls thematisiert und mit geeigneten Maßnahmen zur Stärkung des Systems angegangen. Man erkannte, dass es eine bessere Zusammenarbeit im gesamten regulatorischen System (gesamter Zyklus für Arzneimittel und Medizinprodukte) zwischen Behörden und verschiedenen Interessengruppen notwendig ist ...

G-BA und IQWiG – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 754 (2026))

Wilken M | Lietz C

G-BA und IQWiG – News / Bewertungen und Beschlüsse vom Sept. 2026 · Wilken M, Lietz C · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
G-BA IQWiG Arzneimittelbewertung Zusatznutzen Stellungnahmeverfahren Beschluss des G-BA vom 4. Juni 2026 über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage III (Verordnungseinschränkungen und -ausschlüsse): Nummer 10 (Lecanemab) und Nummer 10a (Donanemab); veröffentlicht BAnz AT 20. Aug. 2026 B2 Beschluss des G-BA vom 25. Aug. 2026 über eine Änderung der AM-RL in Anlage XII (Verfahren nach § 35a SGB V): Nipocalimab (Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+, MuSK-Antikörper+, ≥12 Jahre) – Therapiekosten; veröffentlicht BAnz AT 14. Sept. 2026 B3 Beschluss des G-BA vom 10. Juli 2026 über eine Änderung der AM-RL in Anlage IX (Festbetragsgruppenbildung): Selektive Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer, Gruppe 1, in Stufe 2; veröffentlicht BAnz AT 28. Aug. 2026 B7 Beschlüsse des G-BA vom 3. Sept. 2026 zur Änderung der AM-RL in Anlage XII (Verfahren nach § 35a SGB V): Exagamglogen Autotemcel ...

PRAC – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 754 (2026))

Thurisch B | Sickmüller B

PRAC – News / Empfehlungen zum Risikomanagement für Humanarzneimittel im Aug. 2026 · Thurisch B, Sickmüller B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
Humanarzneimittel Referral-Verfahren Arzneimittelsicherheit Pharmakovigilanz Arzneimittelrisiken Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) ist in erster Linie für die Beurteilung aller Aspekte des Risikomanagements von Humanarzneimitteln zuständig. Dies umfasst die Ermittlung, Bewertung, Minimierung und Kommunikation der Risiken von Nebenwirkungen, unter gebührender Berücksichtigung des therapeutischen Nutzens des Humanarzneimittels, der Gestaltung und Bewertung der Unbedenklichkeitsstudien nach der Genehmigung sowie Pharmakovigilanz-Audits. Der PRAC gibt somit – abhängig vom jeweiligen Verfahren – Empfehlungen an den Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), die Koordinierungsgruppe (Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures – human, CMDh), ...

CHMP und CMDh – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 754 (2026))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Empfehlungen zu Humanarzneimitteln im Sept. 2026 · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 14.–17. Sept. 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 8 positive Voten für folgende Medikamente mit einem neuen Wirkstoff: Frehemgo ® (Denecimig): Injektionslösung in Fertigpen von Novo Nordisk zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab Geburt mit Hämophilie A mit und ohne Hemmkörper. Der Wirkstoff gehört zu den Antihämorrhagika (Anatomischer-Therapeutischer-Chemischer[ATC]-Code: B02BX13). Er fungiert als Mimetikum des aktivierten Gerinnungsfaktors VIII, indem er den aktivierten Faktor IXa und X auf der Oberfläche von aktivierten Thrombozyten überbrückt. Dadurch wird die Bildung von aktiviertem Faktor Xa gefördert. ...

PDCO – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 754 (2026))

Throm S

PDCO – News / Empfehlungen zu Kinderarzneimitteln im Juli 2026 · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 21.–24. Juli 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Amsterdam verabschiedete der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) folgende Voten: 8 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Benznidazil zur Behandlung der Chagas-Krankheit bei Kindern ab Geburt; Exeltis Healthcare Cevolisiran zur Behandlung Antikörper-vermittelter Abstoßungsreaktionen transplantierter Nieren bei Kindern ab 2 Jahren; Alexion Adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp 8, der das humane MD1-Gen enthält, zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Kindern ab 6 Jahren; Somerville Development Partners Golimumab/Guselkumab zur Behandlung von Morbus Crohn bei Kindern ab 6 Monaten; Genethon Myotroper Adeno-assoziierter Virus 3.8, der das ...

COMP – News

Rubrik: Ausschüsse

(Treffer aus pharmind, Nr. 10, Seite 754 (2026))

Throm S

COMP – News / Empfehlungen zu Orphan-Arzneimitteln im Juli 2026 · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) verabschiedete bei seiner Sitzung vom 14.–15. Juli 2026 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) folgende Voten: 12 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Bimiralisib zur Behandlung von epithelialen Thymustumoren; 13 500 Betroffene; Maxia Strategies Imsidolimab zur Behandlung der pustulären Psoriasis; 175 500 Betroffene; Vanda Pharmaceuticals Paltusotin zur Behandlung des Karzinoid-Syndroms; 90 000 Betroffene; Crinetics Pharmaceuticals Humaninsulin zur Behandlung der intestinalen Malabsorption bei Frühgeborenen; 67 500 Betroffene; Sirius Regulatory Consulting RNA-Verbindung zur Behandlung der von-Willebrandt-Erkrankung; 45 000 Betroffene; Alnylam Asedebart zur Behandlung des Cushing-Syndroms endogenen Ursprungs; 36 000 Betroffene; Lundbeck ...